Cerebros donados para la ciencia: el startup que acelera la búsqueda de fármacos contra el Parkinson
Un startup estadounidense está probando fármacos directamente en cerebros humanos recién donados, y los primeros resultados apuntan a que el método supera con creces a los modelos animales. Bexorg, surgido de la Universidad de Yale, ha procesado más de 700 cerebros en cinco años. Su socio farmacéutico Biohaven consiguió que la FDA aprobara un ensayo clínico —el BHV-8100— apoyándose en datos generados con esta plataforma, según Science (AAAS).
La técnica
El sistema se llama BrainEx. Funciona como un cuerpo artificial: bombea oxígeno, nutrientes y un sustituto de la sangre a través del tejido cerebral durante aproximadamente 24 horas. El cerebro no recupera la consciencia: no hay actividad eléctrica coordinada ni nada parecido a la percepción. Para eliminar cualquier riesgo teórico, el sistema administra propofol, un potente anestésico. La empresa cuenta con seis bioeticistas en plantilla. Tras las 24 horas, el órgano se corta en cientos de fragmentos para análisis molecular.
La ventaja clave frente a los ratones es el contexto biológico. Un cerebro humano de 70 u 80 años acumula décadas de infecciones, medicamentos y exposición ambiental. Ese historial es exactamente lo que necesitan los investigadores para probar tratamientos contra enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson o el Alzheimer, que los modelos de ratón reproducen de forma muy imperfecta.
Los resultados
Biohaven probó unos 130 muestras cerebrales de Bexorg para varios compuestos, incluidos candidatos contra el Parkinson. Uno de ellos funcionó en tejido humano a una dosis 20 veces inferior a la predicha en ratones. Ese dato ahorró un año entero de desarrollo y respaldó directamente la aprobación de la FDA para iniciar el ensayo en humanos. Es la primera vez que un modelo de perfusión de cerebro completo respalda una solicitud de investigación clínica ante la agencia estadounidense.
El marco regulatorio en Europa
En España y en el resto de la UE, la vía regulatoria para este tipo de modelos aún no está definida. La EMA actualizó a finales de 2023 su orientación sobre métodos alternativos —incluyendo los sistemas órgano-en-chip—, pero los modelos de perfusión de cerebro completo no están recogidos de forma explícita, según PMC/Ethical Review. Las farmacéuticas con presencia en España, así como las organizaciones de investigación por contrato (CRO), siguen de cerca los precedentes de la FDA antes de plantearse adoptar la plataforma.
Las ambiciones
Bexorg quiere automatizar el proceso con robótica para alcanzar hasta 1.600 cerebros procesados al año. Es un objetivo declarado, no una capacidad actual. Si la empresa publica estudios revisados por pares que confirmen sus resultados —algo pendiente hasta ahora—, la plataforma podría reducir de forma significativa el tiempo y el coste de desarrollo de fármacos para el sistema nervioso central, un área donde los fracasos clínicos son especialmente frecuentes y caros.
